Il progetto imprenditoriale si focalizza su una classe di malattie genetiche rare, attualmente prive di cura, causate da alterazioni nei livelli intracellulari di calcio. Il meccanismo alla base della regolazione di questi livelli è definito Store Operated Calcium Entry (SOCE) e rappresenta attualmente una nuova frontiera nel campo delle scienze della vita. Le proteine chiave di questo processo sono STIM e Orai. Recentemente è stato riscontrato che mutazioni gain-of-function a carico di esse determinano malattie genetiche rare caratterizzate da disturbi muscolari, discrasie ematopoietiche e disfunzione piastrinica; tra di esse si hanno la miopatia da aggregati tubulari (TAM) e le sindromi di Stormorken (STRMK) e York (YPS).
L’obiettivo del progetto consiste nello sviluppo di modulatori negativi del SOCE in grado di alleviare i sintomi e migliorare la qualità di vita dei pazienti affetti da queste patologie. Mediante una chimica definita click chemistry sono state sintetizzate e brevettate una serie di molecole che si sono dimostrate in grado di riportare il calcio a dei livelli fisiologici. L’efficacia delle molecole è stata dimostrata sia in vitro in modelli cellulari esprimenti le mutazioni caratterizzanti le patologie, sia ex vivo su biopsie di tessuto muscolare di pazienti affetti da TAM grazie alla diretta collaborazione con l’Ospedale Pediatrico Bambino Gesù (Roma).
Leggenda Classe di Produzione
A=1-100K euro
B=100K-500K euro
C=500K-1M euro
D=1M-2M euro
E=2M-5M euro
F=5M-10M euro
G=10M-50M euro
H=più di 5OM di euro
ND=non disponibile
Leggenda Classe di Addetti
A=0-4 addetti
B=5-9 addetti
C=10-19 addetti
D=20-49 addetti
E=50-249 addetti
F=almeno 250 addetti
ND=non disponibile
Leggenda Classe di Capitale
1=1 euro
2=1-5K euro
3-5K-10K euro
4=10K-50K euro
5=50K-100K euro
6=100K-250K euro
7=250K-500K euro
8=500K-1M euro
9=1M-2,5M euro
10=2,5M-5M euro
11=più di 5M di euro
ND=non disponibile
Legenda prevalenza femminile/giovanile/straniera
NO: [% del capitale sociale + % Amministratori] / 2 ≤ 50%
Maggioritaria: [% del capitale sociale + % Amministratori] / 2 > 50%
Forte: [% del capitale sociale + % Amministratoril / 2 > 66%
Esclusiva: [% del capitale sociale + % Amministratori] / 2 = 100%
?: Non disponibile
I dati sulla prevalenza sono riferiti al trimestre precedente
Legenda prevalenza femminile/giovanile/straniera
NO: [% del capitale sociale + % Amministratori] / 2 ≤ 50%
Maggioritaria: [% del capitale sociale + % Amministratori] / 2 > 50%
Forte: [% del capitale sociale + % Amministratoril / 2 > 66%
Esclusiva: [% del capitale sociale + % Amministratori] / 2 = 100%
?: Non disponibile
I dati sulla prevalenza sono riferiti al trimestre precedente
Legenda prevalenza femminile/giovanile/straniera
NO: [% del capitale sociale + % Amministratori] / 2 ≤ 50%
Maggioritaria: [% del capitale sociale + % Amministratori] / 2 > 50%
Forte: [% del capitale sociale + % Amministratoril / 2 > 66%
Esclusiva: [% del capitale sociale + % Amministratori] / 2 = 100%
?: Non disponibile
I dati sulla prevalenza sono riferiti al trimestre precedente
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